«К примеру, это спинальная мышечная атрофия, заболевание, для которого уже сейчас существует и генная терапия, и другие лекарственные препараты, но эти крайне дорогостоящие препараты совершенно малоэффективны, если они применяются, тогда, когда заболевание. Молекулярные биологи из Института биологии старения в Кельне продлили жизнь червям-нематодам на несколько дней при помощи генной терапии, замедлившей процесс сборки новых молекул матричной РНК. В отчете рассматривается мировой рынок клеточной и генной терапии, а также конкурентный анализ. Молекулярные биологи из Института биологии старения в Кельне продлили жизнь червям-нематодам на несколько дней при помощи генной терапии, замедлившей процесс сборки новых молекул матричной РНК.
Создана генная терапия, блокирующая производство частиц ВИЧ в зараженных клетках
| О наступающей эре моделирования генной «модификации» человека — Фонд стратегической культуры | Генная терапия для молодости и здоровья. |
| #генная терапия | Препарат для персонифицированной генной терапии создали в России Наука 19 февраля в 17:37 Препарат для персонифицированной генной терапии создали в России. Получайте новости быстрее всех Подписывайтесь на нас. Статьи. |
| Новый прорыв китайских ученых: найдены гены, отвечающие за бессмертие | Суть заместительной генной терапии в том, чтобы заменить геном вируса на ген микродистрофина и данный вирус ввести пациентам. |
Российские ученые начнут испытания генной терапии ВИЧ на животных
| Генная терапия полностью вернула зрение людям с редкой болезнью - ФармМедПром | В этой статье спецпроекта о генных и клеточных терапиях мы рассмотрим подводные камни применения генной терапии при раке, обсудим текущее состояние дел и поразмышляем о перспективах. |
| Генетическая терапия как новая надежда для пациентов с болезнью Дюшенна - Российская газета | Однако новая генная терапия позволяет лечить младенцев с недавно поставленным диагнозом их собственными клетками. |
В США одобрена первая генная терапия гемофилии B у взрослых
После этого исследователи наблюдали за изменением поведения подопытных. Результаты показали, что генная терапия резко снизила тягу к алкоголю у макак уже в первые недели после ее введения. Через месяц обезьянам снова предложили спиртное. Многие из них отказались от употребления, в то время как приматы, которые получали физраствор, начали пить алкоголь в еще больших количествах, чем раньше.
Исследователи надеются, что клинические испытания нового метода лечения алкоголизма могут начаться в ближайшее время.
Один из них убивает раковые клетки путем выработки в них токсичных веществ, а второй - стимулирует иммунную систему на борьбу с ними. При этом сам процесс уничтожения раковых клеток происходит внутри опухоли, что снижает негативное воздействие препарата на организм. Как отметила Алексеенко , первая фаза клинических испытаний "АнтионкоРАН-М" подтвердила безопасность данного препарата и указала на высокий потенциал для использования при терапии агрессивных форм большого числа плотных опухолей. Ученые надеются подтвердить это в рамках второй фазы испытаний, нацеленных на проверку эффективности разработанной ими генной терапии.
Фирма AskBio специализируется на исследованиях, разработке и производстве генной терапии в различных областях. В эту платформу входит также широкопрофильный патентный портфель. В результате этой сделки концерн Bayer приобретает все права на терапевтическую платформу фирмы AskBio, в которую кроме прочего входит технология производства генной терапии, основанной на адено-ассоциированных вирусах. Согласно собственным заявлениям, Bayer заплатит 2 миллиарда долларов предварительно и еще 2 миллиарда долларов будут перечислены на различных ступенях процесса поглощения в зависимости от его успешного выполнения.
По мнению ученых, такое вмешательство в генофонд может привести к генетическому изменению человеческой популяции и потенциальной угрозе для будущих поколений. Тем не менее правительство продолжает проводить этот эксперимент, игнорируя возможные последствия. Похоже одной из заветных целей подобных опытов являются «синтетические люди» — «полугуманоидные» рабы, готовые исполнять любые команды властей и способные значительно ускорить воплощение всех замыслов архитекторов «новой нормальности». Однако исследователи уже задаются вопросами: можно ли вообще называть людьми тех, кто родится в результате использования подобных оккультных технологий? Станут ли «печатать» их пачками, несмотря на заявления об обратном? Можно ли будет вообще отличать их от настоящих людей? Из публикаций: «Полностью искусственный человек. Ученые создали синтетические человеческие эмбрионы, используя стволовые клетки. Это новаторское достижение позволяет избежать необходимости в яйцеклетке или мужском семени». Тем временем основные инструменты редактирования генов уже оттачиваются и внедряются в повседневность, в том числе в виде продуктов питания и вакцин. В июне стало известно, что вскоре в продуктовых магазинах появится генетически модифицированная зелень для салатов, на которой не будет соответствующей маркировки. При этом лоббисты подобных ГМО-продуктов и биотехнологий и их партнёры из ВЭФ и прочих глобалистских структур официально признают, что ГМО-продукты питания, которые Гейтс, Шваб и Ко продвигают для производства на заводах, изменяют генетику людей.
Ученые создали платформу с генотип-фенотипическими корреляциями у пациентов с COVID-19
И скоро генная терапия станет доступна россиянам на федеральной территории "Сириус", где производство и потребности пациентов будут синхронизированы, то есть ученые "Сириуса" будут разрабатывать препараты под конкретного человека. Создание уникального центра генной терапии стартует в «Сириусе» до конца 2023 года. «Коррекция патологических процессов с помощью генетической модификации может стать одним из прорывных направлений, что по сути уже произошло в части генной терапии. редкого наследственного детского заболевания.
FDA зарегистрировало первую генную терапию компании Pfizer
| Ученый рассказал о перспективах генной терапии для лечения наследственных заболеваний | В 2022 году Hemgenix стала первой генной терапией против гемофилии B, зарегистрированной американским регулятором. |
| Новый прорыв китайских ученых: найдены гены, отвечающие за бессмертие | Именно это заболевание стало идеальным кандидатом для тестирования новых методов генной терапии. |
#генная терапия
Со временем палочки и колбочки — светочувствительные клетки сетчатки глаза, посылающие сигналы о зрительной информации в мозг , — также вырождаются, приводя в полной потере зрения. Это заболевание развивается в результате мутации расположенного на Х-хромосоме гена CHM, который кодирует белок REP1 — компонент, принимающий участие в процессах движения веществ через мембрану клеток. Хороидеремия прогрессирует медленно: слепота настигает большинство пациентов к 40-60 годам; лечения этой болезни в настоящее время не существует. В этом исследовании профессор Роберт Мак Ларен Robert Mac Laren и его коллеги изучили влияние генной терапии на зрительные функции шести пациентов в возрасте от 25 до 63 лет с диагностированной хороидеремией. С целью предотвращения гибели фоторецепторов, они ввели в сетчатку глаза вектор — генно-инженерную конструкцию не патогенного для человека аденоассоциированного вируса adeno-associated virus, AAV , кодирующего белок REP1.
Исследователями выявлены ассоциации между ДНК вариантами и тяжестью поражения легких, а также летальным исходом. Алмазова» Минздрава России в ближайшее время. Открытый доступ к генетическим данным будет полезен исследовательским центрам, проектирующим генетические риски и анализирующим геномные данные, а также компаниям, занимающимся генетической диагностикой. Предложенная база данных позволит выполнить построение полигенных шкал риска и использовать референсные данные для контроля к выборкам с конкретной патологией.
В генной терапии используется адено-ассоциированный вирус AAV для передачи инструкций по производству фермента матриксной металлопротеиназы-3 ММP-3 , который помогает запустить отток «неправильной» влаги из глаза. Испытания на человеческих донорских глазных яблоках также привели к увеличению оттока. Впереди еще много работы, передают ученые.
У 10 человек зрение вернулось полностью, а 11-му человеку для этого хватило одной-единственной инъекции. Более того, способность видеть у него сохранялась в течение года и трех месяцев после лечения. Авторы работы нашли, что применение инъекций сепофарсена может стать новым и весьма перспективным направлением РНК-терапии нарушений зрения. В дальнейшем они планируют испытать и другие способы лечения заболеваний глаз генными препаратами.
Не ослепли благодаря генной терапии, наука в действии
Коронавирус Новости генной терапии Редакция MedikForum следит за новостями о генной терапии со всего мира и публикует самые свежие и проверенные материалы на эту тему в 2024 году. Оставаясь в рядах подписчиков вы будете в числе первых узнавать новости про генную терапию в России. Инъекции генов в глаза остановят потерю зрения Учёные использовали генные инъекции для борьбы с потерей зрения у пожилых пациентов.
В ходе текущих клинических исследований, в которых участвуют пациенты разных групп и категорий, ученые пытаются выявить все потенциальные риски проведения генной терапии. Риск и польза каждого метода генной терапии оцениваются в индивидуальном порядке, и, если результаты клинического исследования конкретного метода генной терапии будут успешными, он будет представлять собой революционный подход к лечению наследственных заболеваний, в корне отличающийся от подхода, который сложился исторически. В настоящее время проводится множество клинических исследований по изучению возможностей применения генной терапии при разных генетических заболеваниях, включая гемофилию A и B, и другие моногенные заболевания, например мышечную дистрофию Дюшенна. В прошедшем десятилетии Управление по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных препаратов Food and Drug Administration, FDA и EMA Европейское агентство по лекарственным средствам уже одобрили методы генной терапии для лечения ряда генетических заболеваний. В зависимости от механизма различают несколько видов генной терапии. В первую очередь это введение функционирующего гена пациенту, что, по сути, чаще всего и понимается под термином «генная терапия». Редактирование гена изменяет ДНК пациента, чтобы навсегда удалить или изменить нефункционирующий или некорректно функционирующий ген. При редактировании генов в исходную ДНК пациента вносятся изменения.
Эпигенетическая терапия изменяет характер экспрессии гена без постоянного изменения генетического кода клетки. Генная терапия может проводиться как in vivo, так и ex vivo. При терапии in vivo вектор, несущий терапевтический ген, вводится непосредственно пациенту, и происходит трансдукция гена в долгоживущие клетки, без интеграции гена в геном клетки. Когда генная терапия проводится ex vivo, клетки пациента извлекаются из организма. Затем вектор, несущий терапевтический ген, вводится в культуру клеток, и после этого генно-модифицированные клетки вводятся пациенту, и происходит их интеграция в ткань-мишень. Важной составляющей генной терапии является выбор вирусного вектора — «переносчика здорового гена в клетку». При проведении генной терапии нормально функционирующий ген помещается в «транспортное средство», которое далее вводится внутривенно пациенту. Терапевтический вектор целенаправленно доставляет нормально функционирующий ген в клетки ткани, для которых он предназначен. Функцию вектора выполняет капсид — белковая оболочка некоторых вирусов. Важно отметить, что данный вектор получен в лабораторных условиях с использованием различных биоинженерных технологий.
Десятилетие науки и технологий в России Российская наука стремительно развивается. Одна из задач Десятилетия — рассказать, какими научными именами и достижениями может гордиться наша страна. В течение всего Десятилетия при поддержке государства будут проходить просветительские мероприятия с участием ведущих деятелей науки, запускаться образовательные платформы, конкурсы для всех желающих и многое другое.
Позднее исследователи выяснили, что работу этой генной терапии можно дополнительно улучшить, если модифицировать ее таким образом, что она будет воздействовать и на ген MOGS, отвечающий за производство молекул одного из ферментов из класса глюкозидаз. Эти белки отвечают за присоединение молекул сахаров к определенным типам аминокислотных цепочек, что стабилизирует эти пептиды. Некоторые мутации в гене MOGS являются фатальными и они приводят к смерти их носителя в первые дни жизни.
Генная терапия - дань моде, или панацея? Спасет ли нас генная терапия?
Новости > Новости. ИИ-революция в генной инженерии: OpenCRISPR-1 открывает новую эру в редактировании ДНК. Генная терапия наследственной оптической невропатии Лебера не остановила потерю зрения. Однако, наука не стоит на месте, и все чаще можно услышать словосочетание «генная терапия». Источник: Фотохост-агентство РИА Новости.
Всероссийская мультимедийная конференция «Генная терапия: настоящее и будущее»
«Коррекция патологических процессов с помощью генетической модификации может стать одним из прорывных направлений, что по сути уже произошло в части генной терапии. Оба метода генной терапии могут занять несколько месяцев и включают в себя высокодозную химиотерапию, что чревато потенциальным риском бесплодия. Опытно-промышленный производственный участок, который будет разрабатывать препараты генной терапии для индивидуальных пациентов, появится на федеральной территории «Сириус».
Впервые ребенок в Британии успешно прошел генную терапию
Испытания на человеческих донорских глазных яблоках также привели к увеличению оттока. Впереди еще много работы, передают ученые. Материалы новостного характера нельзя приравнивать к назначению врача.
Результаты I фазы клинических исследований, опубликованные в журнале The Lancet, в будущем могут помочь в лечении других генетически обусловленных заболеваний органа зрения, например, дегенерации желтого пятна и пигментного ретинита. При хороидеремии происходит постепенная дегенерация хориоидеи сосудистой оболочки глаза , пигментного эпителия и сетчатки глаза, что значительно ухудшает зрительные функции. Со временем палочки и колбочки — светочувствительные клетки сетчатки глаза, посылающие сигналы о зрительной информации в мозг , — также вырождаются, приводя в полной потере зрения. Это заболевание развивается в результате мутации расположенного на Х-хромосоме гена CHM, который кодирует белок REP1 — компонент, принимающий участие в процессах движения веществ через мембрану клеток. Хороидеремия прогрессирует медленно: слепота настигает большинство пациентов к 40-60 годам; лечения этой болезни в настоящее время не существует.
В генной терапии используется адено-ассоциированный вирус AAV для передачи инструкций по производству фермента матриксной металлопротеиназы-3 ММP-3 , который помогает запустить отток «неправильной» влаги из глаза. Испытания на человеческих донорских глазных яблоках также привели к увеличению оттока. Впереди еще много работы, передают ученые.
При MLD у пациентов вначале возникают легкие проблемы с когнитивными функциями. Затем они усугубляются — утрачивается чувствительность и моторный контроль, возникают судороги. На более поздних стадиях возникает полная слепота и наступает паралич. В конечном же итоге MLD приводит к смерти пациента. Метахроматическая лейкодистрофия приводит к разрушению мозга Генная терапия смертельной болезни Все существующие ранее методы лечения MLD направлены на устранение симптомов. То есть, фактически, методов лечения самой болезни до последнего момента не существовало. Даже трансплантация стволовых клеток пуповинной крови и стволовых клеток позволяла только замедлить развитие заболевания у младенцев, о чем сообщает Центр по контролю и профилактике заболеваний CDC. Новый метод лечения MLD методом генной терапии, получивший название Libmeldy, позволяет устранить само заболевание, а не симптомы. Ранее мы подробно рассказывали о том, что такое генная терапия. Принцип технологии основан на введении в организм здоровых генов, которые должны заменить мутированные гены, ставшие причиной MLD. Здоровые гены в организме обеспечивают способность расщеплять сульфатиды.